CRISPR-Cas9 as a Tool in Cancer Therapy

Souhrn Východiska: Editace genomu využívající CRISPR-Cas9 se v průběhu krátké doby zařadila mezi základní metody bio logického výzkumu. Tento nedávno objevený mechanizmus adaptivní antivirové obrany bakterií se podařilo přizpůsobit potřebám vědy a učinit z něj tak neocenitelný nástroj v manipulaci s DNA. K rozšíření metody přispěla především její jednoduchost a spolehlivost, s jakou ji lze využít. Pod pojmem editace genomu rozumíme úpravy genomové DNA cílené s přesností na jeden pár bází. V jednoduchosti zaměření enzymu na cílovou sekvenci se CRISPR-Cas9 zásadním způsobem liší od předchozích technologií. Na poli výzkumu nádorových onemocnění umožnil CRISPR-Cas9 vývoj řady modelových systémů vhodných pro studium karcinogeneze a testování léčiv. Z terapeutického hlediska našel CRISPR-Cas9 uplatnění v oblasti imunoterapie, a to zejména při ex vivo genetických modifikacích T lymfocytů pa cienta. Cíl: Terapeutický potenciál CRISPR-Cas9 v léčbě nádorových onemocnění se nyní snaží ověřit několik klinických studií. Na základě těchto studií jsme v článku shrnuli strategie použité při přípravě terapeutických nástrojů použitelných v protinádorové terapii. Závěr: Technologie CRISPR-Cas9 se ukazuje jako nepostradatelná v oblasti základního výzkumu při studiu funkce jednotlivých genů v procesu karcinogeneze. Využití metody v protinádorové terapii je více problematické. Před vlastní klinickou praxí je potřeba provést ještě řadu optimalizací týkajících se účinnosti, bezpečnosti a specifity CRISPR-Cas9.